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技術(shù)文章
更新時(shí)間：2025-09-09
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市值8.5億美金的Sana Biotechnology，是成立于2018年的一家處于臨床階段的美國(guó)生物技術(shù)公司，在8月迎來(lái)高光時(shí)刻！左手一篇Cell Stem Cell，右手一篇 The New England Journal of Medicine，雙雙登頂頂級(jí)期刊，將細(xì)胞治療帶入“無(wú)需免疫抑制"時(shí)代。這家公司憑啥一次打通兩大頂刊？
01. 左手Cell Stem Cell，CD19 CAR-T 也能“隱身"！
2025年8月13日，Sana 發(fā)表題為 “Hypoimmune CD19 CAR T cells evade allorejection in patients with cancer and autoimmune disease" 的臨床研究文章于Cell子刊，Cell Stem Cell (IF=20.4)。在人體中驗(yàn)證其 HIP (Hypoimmune) 工程化CAR-T (SC291) 可逃避免疫排斥，為通用型細(xì)胞療法奠定臨床基礎(chǔ)。
技術(shù)路線(xiàn):
(1) 改造供者 T 細(xì)胞 → CRISPR-Cas12b 三連敲：
• TRAC：干掉自身 TCR，防移植物抗宿主病 GVHD
• B2M + CIITA：干掉 HLA-I/II，防 T 細(xì)胞識(shí)別
(2) 雙順子慢病毒 → 同時(shí)導(dǎo)入
• CD19-CAR：靶向B 細(xì)胞腫瘤/自身免疫
• CD47 高表達(dá)：給NK/巨噬細(xì)胞踩剎車(chē)
(3) 單次輸注SC291，無(wú)需強(qiáng)效免疫抑制，僅接受低劑量淋巴清除化療
臨床結(jié)果：
HIP 編輯的 CAR-T 細(xì)胞在所有患者中均未引發(fā)免疫反應(yīng)。部分編輯的細(xì)胞仍被免疫系統(tǒng)識(shí)別并清除，證明HIP編輯是有效的，而非患者免疫系統(tǒng)無(wú)能。該通用型CD19 CAR-T 細(xì)胞療法適用于癌癥與自身免疫病。
02. 右手The New England Journal of Medicine，胰島移植不用免疫抑制！
同月4日，Sana 發(fā)表題為 “Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression" 的文章于The New England Journal of Medicine期刊 (IF：96.3)。1型糖尿病患者終身依賴(lài)胰島素注射，治療方式是移植胰島β細(xì)胞。然而，傳統(tǒng)移植需長(zhǎng)期使用免疫抑制劑，帶來(lái)感染、腫瘤、腎功能損害等風(fēng)險(xiǎn)。
本研究是 Sana 基于HIP平臺(tái)的UP421管線(xiàn)，在人體實(shí)現(xiàn)“無(wú)需免疫抑制劑"的異體胰島細(xì)胞移植，即在不使用免疫抑制劑的情況下，可成功移植基因編輯的同種異體胰島β細(xì)胞，用于治療1型糖尿病。
技術(shù)路線(xiàn)：
(1) 從尸體胰腺中分離人胰島后，對(duì)原代胰島細(xì)胞進(jìn)行 CRISPR-Cas12b 雙敲：
• B2M + CIITA：干掉 HLA-I/II，防 T 細(xì)胞識(shí)別
(2) 使用慢病毒導(dǎo)入 CD47 高表達(dá)（給NK/巨噬細(xì)胞踩剎車(chē)）
(3) 將 UP421 產(chǎn)品經(jīng)前臂肌肉多點(diǎn)注射到人體，不使用免疫抑制藥物，并隨訪(fǎng) 12 周
臨床結(jié)果：
42 歲 T1D 患者的C-肽持續(xù)陽(yáng)性，血糖反應(yīng)良好。且零免疫反應(yīng)（T 細(xì)胞、抗體、NK 細(xì)胞均無(wú)）！
03. 左右手同時(shí)利用的 HIP (Hypoimmune)平臺(tái)是何方神圣？
傳統(tǒng)異體細(xì)胞療法面臨的最大挑戰(zhàn)是免疫排斥?；颊呙庖呦到y(tǒng)會(huì)識(shí)別并攻擊外來(lái)細(xì)胞，導(dǎo)致治療失敗。為此，患者通常需要接受強(qiáng)效免疫抑制治療，帶來(lái)感染等風(fēng)險(xiǎn)。Sana公司通過(guò)基因編輯技術(shù)，開(kāi)發(fā)出HIP平臺(tái)，即“細(xì)胞隱身術(shù)"三件套：
• CRISPR 雙敲 HLA：把細(xì)胞表面的HLA-I/II 統(tǒng)統(tǒng)剪掉，讓 T 細(xì)胞“認(rèn)不出"。
• CD47 高表達(dá) ：給細(xì)胞披上“別吃我"外套，勸退NK/巨噬細(xì)胞。
• 使用慢病毒載體遞送：把 CD19-CAR 或胰島基因順路裝進(jìn)去，治療功能一步到位。
實(shí)現(xiàn)患者無(wú)需終身使用免疫抑制，真正“現(xiàn)貨"通用細(xì)胞藥！在這兩項(xiàng)研究的體外基因編輯電轉(zhuǎn)步驟中，均使用 MaxCyte ExPERT 系列流式電轉(zhuǎn)平臺(tái)完成：
• 在 GMP 條件下，一次性高效遞送 CRISPR-Cas12b + gRNA，實(shí)現(xiàn)高效多靶點(diǎn)敲除
• 細(xì)胞活率 >90%
• 讓 Sana 能在 7-9 天內(nèi)完成從供者細(xì)胞到 HIP 成品的制造
MaxCyte 的 “非病毒閃電高效遞送"，為HIP細(xì)胞的臨床級(jí)生產(chǎn)提供關(guān)鍵支持！這家在2018年成立的公司，在2021年與MaxCyte簽署戰(zhàn)略平臺(tái)授權(quán)許可！
Sana憑借HIP平臺(tái)與MaxCyte流式電轉(zhuǎn)技術(shù)加持，不僅解決了異體細(xì)胞移植的免疫排斥難題，更開(kāi)啟了 “通用型" 細(xì)胞治療的新紀(jì)元。8.5億美金市值？或許只是起點(diǎn)。
* 參考文獻(xiàn)：
1. Hu et al., Hypoimmune CD19 CAR T cells evade allorejection in patients with cancer and autoimmune disease, Cell Stem Cell (2025). DOI: 10.1016/j.stem.2025.07.009
2. Carlsson et al., Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression, The New England Journal of Medicine (2025). DOI: 10.1056/NEJMoa2503822
▍更多產(chǎn)品詳情：
MaxCyte成立于1999年，總部位于美國(guó)馬里蘭州，是一家細(xì)胞工程電穿孔技術(shù)解決方案提供商。利用其ExPERT™電轉(zhuǎn)平臺(tái)，能夠高效、穩(wěn)定地實(shí)現(xiàn)大規(guī)模細(xì)胞的工程化處理，滿(mǎn)足從早期研究、臨床開(kāi)發(fā)到商業(yè)化生產(chǎn)的全階段細(xì)胞轉(zhuǎn)染需求，廣泛服務(wù)于抗體蛋白表達(dá)、疫苗開(kāi)發(fā)、基因編輯以及細(xì)胞與基因治療等領(lǐng)域。作為MaxCyte中國(guó)南區(qū)總代，上海昊擴(kuò)將為您在研發(fā)、臨床到商業(yè)化生產(chǎn)的不同階段，提供滿(mǎn)足您細(xì)胞轉(zhuǎn)染量需求的專(zhuān)業(yè)解決方案與技術(shù)支持。
▍關(guān)于上海昊擴(kuò)：
上海昊擴(kuò)科學(xué)器材有限公司成立于2019年，總部位于上海，是一家實(shí)驗(yàn)室設(shè)備/耗材及分析儀器的專(zhuān)業(yè)服務(wù)商。公司致力于為生物、醫(yī)藥、物性檢測(cè)、化工分析、食品、工業(yè)生產(chǎn)等相關(guān)領(lǐng)域客戶(hù)提供國(guó)內(nèi)外高科技專(zhuān)業(yè)設(shè)備以及技術(shù)咨詢(xún)服務(wù)。
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